L’accès au marché d’un médicament en France repose sur l’évaluation de sa valeur clinique par la Commission de la Transparence de la HAS, puis sur son inscription sur les listes de remboursement (collectivités et assurés sociaux). Certaines situations — médicament orphelin, thérapie ciblée associée à un test compagnon — nécessitent une stratégie spécifique, du fait de leur population cible restreinte ou de leur dépendance à un diagnostic associé.
Accès au marché du médicament
La Commission de la Transparence de la HAS évalue chaque médicament selon deux critères :
- Le Service Médical Rendu (SMR), qui détermine si le médicament est remboursable et à quel taux (100 %, 65 %, 30 % ou 15 %)
- L’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR), qui mesure la valeur ajoutée clinique par rapport aux traitements déjà disponibles, et conditionne directement la stratégie de négociation du prix avec le CEPS
Pour un médicament innovant, la qualité du dossier déposé — choix des comparateurs, robustesse des données cliniques, démonstration de l’impact organisationnel ou en qualité de vie — détermine en grande partie le niveau d’ASMR obtenu, et donc son prix.
A l’inverse de l’ASMR, le niveau de SMR n’est pas formellement un facteur de la fixation du prix. Cependant obtenir un SMR faible ou modéré risque d’induire un reste à charge pour les patients et d’agir comme une barrière à l’accès du produit pour sa population cible.
Une fois l’avis de la CT rendu et le prix négocié avec le CEPS, le médicament doit être inscrit sur les listes qui ouvrent réellement l’accès au remboursement :
- La liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux (dite « liste ville »), pour la délivrance en pharmacie de ville, publiée au Journal Officiel avec son taux de remboursement
- La liste d’agrément aux collectivités (dite « liste hôpital »), qui autorise son achat et son usage par les établissements de santé et médico-sociaux
Ces deux inscriptions peuvent être distinctes et répondent à des logiques d’accès et de commercialisation différentes (ville vs hôpital). Certains médicament peuvent aussi être restreints à une délivrance hospitalière pour des patients de ville, situation fréquente dans le cas de pathologies orphelines et/ou pour des médicaments onéreux.
Un médicament orphelin, destiné à une maladie rare (prévalence inférieure à 5 cas pour 10 000 personnes), bénéficie d’un statut européen spécifique (désignation EMA) mais fait face, en France, à des enjeux d’évaluation particuliers :
- Le faible nombre de patients limite souvent les données cliniques disponibles et le choix de comparateurs pertinents, ce qui complique l’appréciation de l’ASMR par la CT
- Le coût de traitement par patient étant généralement élevé, le financement passe fréquemment par la liste en sus plutôt que par une intégration au tarif de séjour
- Un suivi en vie réelle post-inscription est très souvent exigé, pour confirmer la valeur clinique sur une population plus large que celle des essais pivots
Une stratégie d’évaluation adaptée — anticipant ces spécificités dès le dépôt du dossier — est essentielle pour sécuriser un accès rapide à ces patients.
Lorsqu’une thérapie ciblée nécessite l’identification préalable des patients éligibles via un biomarqueur, l’accès au marché du médicament dépend directement de la disponibilité du test compagnon associé. Or, ce test suit un parcours d’évaluation distinct (CNEDiMTS, inscription LPPR ou NABM), avec son propre calendrier.
Le risque principal : un médicament remboursé mais dont les patients éligibles ne peuvent être identifiés faute de test accessible — ou inversement. Une stratégie d’accès au marché pour une thérapie ciblée doit donc coordonner :
- Le calendrier de soumission du dossier médicament et du dossier du test compagnon
- L’alignement des données cliniques démontrant la pertinence du biomarqueur pour les deux évaluations
- Le financement conjoint des deux produits (souvent liste en sus pour le médicament, LPPR ou NABM pour le test)
Notre accompagnement
Nous accompagnons les laboratoires pharmaceutiques dans la préparation de leur dossier d’évaluation par la Commission de la Transparence, la stratégie d’inscription sur les listes de remboursement, et la coordination des dossiers complexes associant médicament et test compagnon, y compris dans le cadre des médicaments orphelins.
Questions fréquentes
Quelle différence entre SMR et ASMR ?
Le SMR (Service Médical Rendu) détermine si un médicament est remboursable et à quel taux. L’ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) mesure sa valeur ajoutée clinique par rapport aux traitements existants et conditionne le niveau de prix négociable.
Quelle différence entre la liste collectivités et la liste des assurés sociaux ?
La liste collectivités autorise l’achat et l’usage d’un médicament par les établissements de santé. La liste des assurés sociaux ouvre le remboursement en pharmacie de ville, avec un taux fixé selon le SMR.
Pourquoi un médicament orphelin hospitalier est-il souvent financé par la liste en sus ?
Parce que son coût par patient est généralement élevé pour une population restreinte, son intégration au tarif forfaitaire de séjour (GHS) déséquilibrerait le financement de l’établissement ; la liste en sus permet ainsi un remboursement complémentaire dédié.
Pourquoi coordonner le dossier d’un médicament et celui de son test compagnon ?
Parce qu’une thérapie ciblée ne peut être prescrite qu’aux patients identifiés par le test compagnon associé : si l’un des deux n’est pas accessible au moment du lancement, l’accès réel des patients au traitement est compromis.